Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica (FFC Ricerca) è impegnata nella ricerca di cure per tutti i malati di fibrosi cistica , anche per le persone con mutazioni rare attualmente non raggiunti dai farmaci disponibili. Per promuovere progetti di Ricerca che diano risposte urgenti ai tanti pazienti ancora privi di una terapia, FFC Ricerca ha istituito il Fondo strategico - Una Cura per tutti che si propone di raccogliere risorse a sostegno di nuovi studi volti a trovare una cura per tutti coloro che non hanno indicazione o non rispondono ai trattamenti con gli attuali farmaci modulatori della proteina CFTR mutata che causa la fibrosi cistica .

Obiettivo del progetto è lo sviluppo di sistemi di trasporto (delivery) di tecnologie di terapia genica per ripristinare la produzione di una proteina CFTR funzionante. La terapia genica per la fibrosi cistica infatti (FC) è una strategia che permette di agire a livello del difetto genetico alla base della malattia. In fibrosi cistica gli approcci di terapia genica più promettenti sono quelli basati sulla correzione del DNA mutato di CFTR, il gene responsabile della malattia, con tecniche di gene editing (come il sistema “taglia e cuci” CRISPR-Cas), e l’inserimento all’interno delle cellule dell’RNA messaggero (mRNA) di CFTR che porta l’informazione per la produzione della proteina CFTR funzionante. In entrambi i casi, i sistemi devono essere trasportati e rilasciati (delivery) all’interno del corretto tipo di cellule, che nel caso della fibrosi cistica sono quelle dell’epitelio polmonare. L’obiettivo finale è ottenere le migliori formulazioni per correggere il difetto genetico alla base della fibrosi cistica indipendentemente dal tipo di mutazione, per arrivare in futuro a un trattamento somministrabile per via inalatoria a tutte le persone con FC.