Progetto strategico FFC Ricerca 2024-2026 - GenDel-CF Strategie di trasferimento genico nei polmoni per il trattamento della fibrosi cistica (GenDel-CF)

Obiettivo del progetto è lo sviluppo di sistemi di trasporto (delivery) di tecnologie di terapia genica per ripristinare la produzione di una proteina CFTR funzionante.

La terapia genica per la fibrosi cistica infatti (FC) è una strategia che permette di agire a livello del difetto genetico alla base della malattia. In fibrosi cistica gli approcci di terapia genica più promettenti sono quelli basati sulla correzione del DNA mutato di CFTR, il gene responsabile della malattia, con tecniche di gene editing (come il sistema “taglia e cuci” CRISPR-Cas), e l’inserimento all’interno delle cellule dell’RNA messaggero (mRNA) di CFTR che porta l’informazione per la produzione della proteina CFTR funzionante. In entrambi i casi, i sistemi devono essere trasportati e rilasciati (delivery) all’interno del corretto tipo di cellule, che nel caso della fibrosi cistica sono quelle dell’epitelio polmonare.

L’obiettivo finale è ottenere le migliori formulazioni per correggere il difetto genetico alla base della fibrosi cistica indipendentemente dal tipo di mutazione, per arrivare in futuro a un trattamento somministrabile per via inalatoria a tutte le persone con FC.